近年来,全社会对罕见病的关注度逐步提升。

今年两会期间,全国人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福教授,全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明都提出了与罕见病用药保障机制有关的建议。

近期,吴明在接受澎湃新闻记者采访时表示,重视科学评估罕见病用药对医保基金的影响,探索建立适宜罕见病药物的医保准入机制,同时关注量价平衡,保证医药在罕见病领域的创新动力。毛宗福则提出,除了医保基金覆盖,还应加强城市定制性商业医疗保险(普惠险)与基本保险衔接,强化政府引导作用,完善宏观政策规范市场行为,强化普惠险新业态的科技支撑,促进罕见病药物医疗保障可及性。

医保纳入罕见病药要看总量

罕见病,又称孤儿病,是指发病率极低、患病总人口数极少的疾病,具有种类多、遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵等特点。据美国国家罕见病组织统计,在目前已发现的约7000多种罕见病中,仅有10%的罕见病有相应的治疗方法,且只有1%的罕见病有针对病因的有效治疗药物。

从药企角度来说,罕用药物在研发过程中比普通药物的研发成本更加高昂、投资回报率更低且风险更高。不过,当前越来越多的药企在加码罕见病领域,相继推出药物上市。

另一个问题随之而来,罕见病药物往往价格昂贵,被称为“天价药”,这让很多患者对药物可望而不可及。

中国有2000多万罕见病患者,如何解决罕见病患者用药可及性问题,国家医保层面早有动作。以2022年1月1日执行的新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》为例,共有7种罕见病药物纳入其中,包括脊髓性肌萎缩症用药诺西那生钠注射液,此前该药年治疗费用超过100万元。据国家卫生健康委员会2021年10月公布的数据,国内上市的罕见病用药50余种,其中40余种已被纳入国家医保药品目录。

吴明在接受包括澎湃新闻记者在内的采访时表示,推动罕见病药物纳入医保,除了药品本身的临床价值和价格外,主要取决于医保基金的空间。过去,医保基金在很多地方超支,很难再纳入罕见病药物,但目前通过药品耗材集采、医保支付方式改革等综合手段,腾出了一部分医保空间、提高了医保资金的使用效率,加上我国医保筹资水平不断增加,罕见病纳入医保的前景是比较好的。

值得一提的是,吴明在提案中特别强调罕见病进医保“要看总量,而不是看单价”。吴明解释道,罕见病药贵,纳入医保很容易导致医保支出大幅增加,甚至超支,这是一个认识上的误区。如对于戈谢氏病疗效很好的伊米苷酶,年人均药费163万元,现有登记患者数400多人,一年总费用6.88亿,即使纳入医保后用药人数会增加,但因为是罕见病,患者人数不会多,加起来总费用并不大,所以对医保资金空间的影响并不大。

通过医保谈判,不少罕见病企业主动降价进入医保目录,这是否会影响药企在罕见病领域的研发创新力度?吴明认为,对于企业来说,不只罕见病药,不少创新药都面临着价高量少、价低量大的现实问题。虽然纳入医保销量显著增加了,但医保谈判带来价格大幅降低,当企业投资的回报率降低甚至可能就没有回报的时候,确实可能会影响到创新的。

“在药物经济学评价和谈判的时候,要尽可能考虑价和量的关系及对利润的影响。到底降到多少能有回报,现在还没有这个数,希望将来能找到这样的平衡点。”吴明向澎湃新闻记者表示,纳不纳入到医保,首先还是看疗效,如果孤儿药疗效非常好,在做药物经济学评价时可以考虑给企业留出一定利润空间,让企业得到一定的研发回报,而不只是考虑价格、甚至追求低价,否则长此以往会降低资本市场的信心,影响到企业研发的积极性。

加强基本医保与创新支付的紧密衔接

除了纳入国家医保目录,普惠险等创新支付手段也被视为解决罕见病药物可及性的重要抓手。毛宗福今年的提案是关于城市定制型商业医疗保险与基本医保衔接可持续发展的建议。

毛宗福分析,罕见病本身种类多,人数少,可用的药也比较少,放在当前经济发展水平、全社会以及基本医疗保障制度的整体层面考虑,如果罕见病药物在基本医保中占用的资金资源太多,必然会挤占更多常见、多发的基本疾病治疗用药空间,这从社会的收益情况来讲未必最佳。

“哪怕进入了医保的罕见病药,在不同的统筹区,有些基金比较吃紧的统筹区医保支付的比例还是比较低,个人的负担仍然比较重。”毛宗福表示,近年兴起的普惠险在一定程度上降低了普通民众参保门槛,我国浙江、成都、广东、山东、上海等多地在相关实践中已取得初步成绩。作为一项民生项目,普惠险应在明确“基本、主体和兜底”政府责任的同时,充分发挥市场在资源配置中的作用,通过创新的社商合作,让惠普险成为便利千家万户的“大众医疗健康保险”。

不过,毛宗福也向澎湃新闻记者表示,罕见病的问题仅靠普惠险也不能完全解决。根据其调研数据,目前能够可持续发展的普惠险产品比例并不高,原因之一是低保费,高保额。

“一定要有大数法则,即有更多的人交保费才能保障普惠险的运营。”毛宗福介绍,有些地方有很好的经验和做法,比如浙江经验就表明,政府引导可提高参保人对普惠险的信心,通过公共资源、信息平台、政策工具共享可降低普惠险商业运作成本,将资源更有效率地投入在大病、重病的共济方面。

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